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什么是靶向药物?

竣风健康 2020-06-29 15:12:05

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导语:目前,临床上对风湿病的治疗有了突破性的进展,主要原因就是各种靶向药物的发展和应用。这其中包括针对肿瘤坏死因子TNF的各种抑制剂、JAK激酶抑制剂、内皮素受体拮抗剂等等。

风湿病是包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等多种可累及全身各系统的自身免疫性疾病。风湿病多系统受累的特点,加之严重的心肺肾合并症与感染风险增加,严重影响患者的生活质量,甚至威胁生命。

风湿病的发病机制涉及到机体免疫应答的多个层面,包括免疫耐受的丧失、淋巴细胞的异常活化以及免疫效应阶段的组织病理损伤等。各种免疫细胞、炎性细胞因子及信号转导通路中的各种激酶起着关键的作用。

目前,临床上对风湿病的治疗有了突破性的进展,主要原因就是各种靶向药物的发展和应用。这其中包括针对肿瘤坏死因子TNF的各种抑制剂、JAK激酶抑制剂、内皮素受体拮抗剂等等。

>>>> 那么什么是靶向药物呢?

对于普通药物而言,通常在进入体内后仅有极少一部分才能够真正作用于病变部位。这是制约药物疗效,并导致药物毒副作用的根本原因。

获取具有像导弹一样精准靶向能力的药物是人类的一个梦想,也是药物开发的终极目标。

靶向药物(也称作靶向制剂)是指被赋予了靶向(Targeting)能力的药物或其制剂。其目的是使药物或其载体能瞄准特定的病变部位,并在目标部位蓄积或释放有效成分。

靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的浓度,从而在提高药效的同时抑制毒副作用,减少对正常组织、细胞的伤害。

根据标靶的不同,药物靶向可分为几个层次:
  1. 组织器官水平

    使药物选择性的蓄积在肿瘤组织、炎症部位、或心肝脾肺等特定器官内,从而减少全身性的不良反应。

  2. 细胞水平

    利用病变细胞表面的某些特定受体,在药物或其载体表面修饰与该受体特异性结合的配体(如抗体、多肽、糖链、核酸适配体、或其他小分子等),使药物能够精确地定位到病变细胞并将其杀伤,而对正常细胞则不产生明显的毒害作用。

  3. 亚细胞水平、

    很多药物(如核酸药物、大多数蛋白药物、及部分小分子药物)需要进入细胞内部,或者在特定细胞器(如线粒体、细胞核)内才能发挥作用。穿膜肽、核定位序列(Nuclear localization sequence)等是目前研究较多的靶向组件。 



在2017年美国风湿病年会上北大人民医院风湿免疫科主任栗教授介绍了低剂量IL-2治疗SLE的免疫学基础及目前的临床研究进展。

SLE患者体内的细胞免疫和体液免疫均会出现障碍。其中,效应T细胞和调节性T细胞之间的平衡失调在SLE的发生发展中具有重要作用。滤泡辅助T细胞(Tfh)和Th17细胞是两种重要的效应T细胞。前者主要是辅助B细胞的功能,与自身抗体的产生相关;后者主要是产生促炎细胞因子。而调节性T细胞(Treg)则是以效应细胞为作用对象,调控其介导的免疫应答。与健康对照相比,SLE患者体内Tfh和Th17细胞数量明显增多,而Treg的功能受损。研究者发现,抑制Tfh和Th17细胞的功能、上调Treg细胞的水平及功能可能有助于改善SLE患者的免疫失衡状态。既往研究显示,上述CD4+T细胞亚群均受到IL-2的调控。IL-2可促进Treg细胞的产生和存活、抑制Tfh和Th17细胞的分化。而SLE患者体内IL-2水平是降低的。因此,研究人员证明,以低剂量IL-2治疗可能有助于恢复Tfh、Th17细胞与Treg细胞之间的免疫平衡。

低剂量IL-2成为第一个针对IL受体的系统性红斑狼疮靶向治疗药物,而且未增加病人的感染风险,是长期过度激素治疗和免疫抑制剂不耐受病人的选择。

要获得风湿病良好治疗效果不仅需要传统的抗风湿药物如甲氨蝶呤、环磷酰胺、来氟米特等的合理使用,更离不开依据患者病情制定个性化的治疗方案,在合适的时机选择合适的靶向药物。


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